Таблетки от дистрофии: «Амондис 45»: новое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна
Лекарство от рака может помочь в лечении мышечной дистрофии
1238
Добавить в закладки
Канадские ученые обнаружили, что препарат, известный как ингибитор рецептора колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R), помог замедлить развитие мышечной дистрофии Дюшенна у мышей. Лекарство повышает эластичность мышечных волокон, сообщает Университет Британской Колумбии. Выводы ученых появились в журнале Science Translational Medicine.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это тяжелое генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости и дегенерации из-за нарушения синтеза белка дистрофина, который помогает сохранить неповрежденными мышечные клетки.
Симптомы МДД обычно появляются в раннем детстве, и с возрастом пациенты сталкиваются с повышенной потерей мышечной функции. По мере развития заболевания многие пациенты вынуждены полагаться на средства передвижения, такие как инвалидное кресло, что в конечном итоге приводит к нарушению функции сердца и легких.
Сначала ученые изучали роль резидентных макрофагов — типа лейкоцитов — в регенерации мышц. Далее, во время экспериментов на мышах они обнаружили, что ингибиторы CSF1R, которые истощают резидентные макрофаги, оказывали неожиданный эффект, делая мышечные волокна более устойчивыми к типу повреждения ткани, вызванному сокращением, которое характерно для мышечной дистрофии. Препарат вызывал изменение типа мышечных волокон в организме животного: из чувствительных к повреждениям волокон типа IIB они стали устойчивыми к повреждениям волокнами типа IIA/IIX.
«Многие слышали, что существуют разные типы мышечных волокон, в том числе быстро сокращающиеся и медленно сокращающиеся мышцы. Вводя этот препарат, мы заметили, что мышечные волокна фактически начали переходить к более медленному типу, который более устойчив к повреждениям, вызванным мышечными сокращениями», — поясняют авторы работы.
Сделав открытие, исследователи протестировали препарат на мышах с МДД. В течение нескольких месяцев лечения они получили первые успешные результаты. Мыши, прошедшие лечение, показали более высокую частоту устойчивых к повреждениям мышечных волокон и были способны выполнять физические задачи – например, умеренный бег на беговой дорожке – с меньшим повреждением мышц, чем у грызунов, которые не получили препарат.
Необходимы дальнейшие исследования, чтобы определить, эффективен ли CSF1R при лечении МДД у людей, добавляют исследователи.
[Фото: ru.123rf.com]
Автор Татьяна Матвеева
лекарство от рака мышечная дистрофия мышечная дистрофия дюшенна мышцы наследственные болезни мышечные патологии
Источник: news.ubc.ca
Информация предоставлена Информационным агентством «Научная Россия». Свидетельство о регистрации СМИ: ИА № ФС77-62580, выдано
Федеральной службой по надзору в сфере связи, информационных технологий и массовых коммуникаций 31 июля 2015 года.
НАУКА ДЕТЯМ
Первая в мире: система автоматической стыковки «Игла»
10:00 / Наука и общество
Пермские ученые нашли способ избежать обвалов на калийных рудниках
14:00 / Геология
Ученые ЛЭТИ разработали программу для повышения экологичности и эффективности управления самолетами
12:00 / Инженерия
29 октября — День рождения известного приматолога и популяризатора науки Франса де Вааля
10:00 / Биология, Психология
День рождения академика Степана Калмыкова
10:00 / Новые технологии, Персона, Химия
Биомедики научили иммуноглобулин А распознавать новые вирусы и бактерии
18:30 / Медицина
Российские ученые открыли новый метод диагностики заболеваний головного мозга
17:30 / Медицина
Глава Минобрнауки России Валерий Фальков вручил государственные и ведомственные награды
17:30 / Наука и общество, Образование
На Марсе обнаружены следы древнего океана
17:00 / Астрономия
В Курчатовском институте прошла панельная дискуссия о международном сотрудничестве в Арктике
16:45 / География, Климат, Энергетика, Геология
Памяти великого ученого.
Наука в глобальном мире. «Очевиднное — невероятное» эфир 10.05.2008
04.03.2019
Памяти великого ученого. Нанотехнологии. «Очевидное — невероятное» эфир 3.08.2002
04.03.2019
Вспоминая Сергея Петровича Капицу
14.02.2017
Смотреть все
Новости медицины и фармации | Remedium.ru
4023
Американская FDA одобрила применение лекарственного препарата голодирсена (golodirsen) разработки компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – редкого генетического заболевания, характеризующегося генерализованной мышечной слабостью.
Новое лекарственное средство подходит для терапии около 8% пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53.
В августе этого года FDA отказала в регистрации голодирсена из-за повышенного риска развития инфекций и токсического воздействия на почки (что было показано в доклинических исследованиях). Однако в заявлении регулятора об одобрении препарата ни слова не говорится о предшествующем отказе. Как отметили в Sarepta, компания предоставила данные по безопасности, которые удовлетворили FDA.
Голодирсен уже второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, разработанный Sarepa. Одобренный в 2016 году этеплирсен (eteplirsen) предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, вызванной мутацией дистрофина, связанной с пропуском экзона 51 (примерно 13% пациентов имеют эту мутацию).
Ключевые слова: FDA Sarepta Therapeutics мышечная дистрофия Дюшенна
09.
02.2022
Можно ли ломать таблетки
04.02.2022
Таблетки от COVID’a
19.01.2022
Как выкидывать лекарства
17.01.2022
Побочные эффекты лекарств
12.01.2022
Вторая жизнь старых лекарств
05.01.2022
Случайное открытие лекарств
04.
01.2022
Стратегия «швейцарского сыра» применительно к Covid’у
10.12.2021
Чем запивать лекарства
GSK не будет регистрировать препарат от артрита
28.10.2022
Тихоокеанский государственный медицинский университет Минздрава России вошел в программу «Приоритет 2030»
28.10.2022
Применение ресвератрола и индол-3-карбинола в качестве антипролиферативного метода профилактики ВПЧ-ассоциированных заболеваний
28.
10.2022
Открытие конкурентов рядом с аптечной организацией
24.10.2022
28.04.2022
Прослушать подкаст «Заметки врача». Вторая жизнь лекарств
06.04.2022
Прослушать подкаст «Заметки врача». Таблетки от COVID’a
06.04.2022
Прослушать подкаст «Заметки врача». Побочные эффекты лекарств
05.
04.2022
Прослушать подкаст «Заметки врача». Можно ли ломать таблетки
05.04.2022
Прослушать подкаст «Заметки врача». Как выкидывать лекарства
Лекарства и добавки — Родительский проект Мышечная дистрофия
Информация на этой странице представляет рекомендуемый стандарт лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Большинство рекомендаций по уходу относятся и к мышечной дистрофии Беккера, но в более старшем возрасте. Большинство, но не все, люди с болезнью Дюшенна — мужчины, но рекомендации по уходу применимы как к мужчинам, так и к женщинам с болезнью Дюшенна.
Если вы не понимаете каких-либо медицинских терминов и понятий, обратитесь к своему лечащему врачу. Делайте заметки и задавайте вопросы во время посещения клиники.
Факты о лекарствах и пищевых добавках, которые следует помнить
- Стероиды являются единственными известными лекарствами, повышающими силу у людей с болезнью Дюшенна.
- Другие лекарства, обычно назначаемые при Дюшенне, включают те, которые поддерживают сердце, дыхательные мышцы, здоровье костей, желудочно-кишечные симптомы, уровень гормонов и снимают боль.
- Вы можете помочь нам собрать больше данных, зарегистрировавшись в Реестре Дюшенна.
Безопасные и небезопасные лекарства в Дюшенна
Ресурс по безопасным и небезопасным лекарствам PPMD (скачать) содержит список лекарств, которые часто используются при лечении болезни Дюшенна (дополнительную информацию см. отпускаемые по рецепту лекарства, используемые для других состояний, не характерных для Дюшенна, с которыми вы можете столкнуться. В этот ресурс включены предостережения, которые следует соблюдать применительно к пациентам с болезнью Дюшенна.
Мы рекомендуем вам использовать этот ресурс как в качестве справочного материала, так и в качестве средства отслеживания лекарств, принимаемых вами/вашим ребенком.
Загрузите новый ресурс PPMD о безопасных и небезопасных лекарствах >Использование добавок при Дюшенне
Существует много различных лекарств и дополнительных методов лечения, которые используются для лечения Дюшенна, хотя нет единого мнения (среди родителей, исследователей и клиницистов) о том, насколько они полезны.
Эксперты, разработавшие рекомендации по уходу, рассмотрели опубликованные данные о веществах, которые иногда используются для лечения Дюшенна, чтобы убедиться, что информации достаточно для вынесения рекомендаций.
Чтобы просмотреть сводку всех ключевых исследований, посвященных использованию пищевых добавок при Дюшенне, нажмите здесь для загрузки.
Эксперты нашли:
- Использование оксандролона, анаболического стероида (другой тип стероида, который обычно злоупотребляют спортсменами, чтобы стать сильнее), не рекомендуется.
- Безопасность ботокса для лечения или профилактики контрактур не изучалась и не рекомендуется.
- Не было никаких доказательств в поддержку широкого использования креатина. Рандомизированное контролируемое исследование креатина при Дюшенне не показало явной пользы. Любой, кто принимает креатин и имеет проблемы с почками, должен немедленно прекратить его прием.
- Недостаточно информации, чтобы дать рекомендации о других добавках или других препаратах, которые иногда используются при лечении Дюшенна, в том числе:
- Коэнзим Q10
- Карнитин
- Аминокислоты (глутамин, аргинин)
- Противовоспалительные средства/антиоксиданты (рыбий жир, витамин Е, экстракт зеленого чая, пентоксифиллин)
- Травяные или ботанические экстракты
Эксперты согласились с тем, что необходимы дополнительные исследования, чтобы дать рекомендации по добавкам и другим лекарствам.
Они поощряли клинические испытания добавок и призывали семьи участвовать в реестрах, таких как Реестр Дюшенна, для сбора дополнительной информации.
Лекарства, которые могут быть назначены при Дюшенне
Ниже приведен список лекарств, которые могут быть назначены вашими лечащими врачами или бригадами нервно-мышечных заболеваний. НИКАКОЕ лечение или пищевая добавка не должны быть назначены без обсуждения с лечащим врачом или нейромышечной бригадой.
Стероиды (кортикостероиды)
Кортикостероиды (стероиды) — это лекарства, которые обычно назначают людям, живущим с болезнью Дюшенна, в возрасте примерно 4 лет. Схемы приема стероидов будут тщательно контролироваться вашим нейромышечным специалистом (NMS). Для получения дополнительной информации о рекомендациях по приему стероидов при Дюшенне посетите эту страницу.
АМОНДИС 45™
AMONDYS 45 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, показанный для лечения болезни Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена Дюшенна, которая допускает пропуск экзона 45.
Более подробную информацию о типах мутаций и пропусках экзонов можно найти здесь.
ЭКСОНДИС 51®
EXONDYS 51 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, показанный для лечения болезни Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена Дюшенна, которая допускает пропуск экзона 51. Более подробную информацию о типах мутаций и пропусках экзонов можно найти здесь.
ВИЛТЕПСО™
VILTEPSO представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, показанный для лечения болезни Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена Дюшенна, которая допускает пропуск экзона 53. Более подробную информацию о типах мутаций и пропусках экзонов можно найти здесь.
ВИОНДИС 53®
VYONDYS 53 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, показанный для лечения болезни Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена Дюшенна, которая допускает пропуск экзона 53. Более подробную информацию о типах мутаций и пропусках экзонов можно найти здесь.
Сердечные препараты
Ингибиторы ангиотензинпревращающего фермента (АПФ) (например, лизиноприл, каптоприл, эналаприл)
Как правило, это первый тип лекарств, назначаемый кардиологами при Дюшенне.
Эти лекарства работают, помогая кровеносным сосудам, идущим от сердца, расслабиться и открыться, облегчая сердцу перекачку крови в тело. Ингибиторы АПФ также снижают количество воды, удерживаемой организмом. Это наряду с расширенными кровеносными сосудами снижает общее кровяное давление. Ингибиторы АПФ обычно не имеют побочных эффектов, особенно если их начинают с низких доз и медленно увеличивают.
Блокаторы рецепторов ангиотензина (например, лозартан)
Иногда у пациентов развивается кашель из-за ингибиторов АПФ. Если это произойдет, ваш кардиолог может переключить вас на блокаторы рецепторов ангиотензина (БРА). БРА действуют аналогично ингибиторам АПФ, но не вызывают кашля в качестве побочного эффекта. Ингибиторы АПФ обычно выбирают для начала, а не БРА, потому что они широко используются у педиатрических пациентов и, как было установлено, имеют очень небольшой риск. При приеме как ингибиторов АПФ, так и БРА важно регулярно проверять артериальное давление, чтобы оно не падало слишком низко.
Бета-блокаторы (например, пропранолол, метопролол, карведилол)
Эти лекарства работают, замедляя частоту сердечных сокращений. Когда сердце бьется медленнее, оно может наполняться и качать кровь более эффективно. Бета-блокаторы могут вызывать у пациентов чувство сонливости, когда они впервые начинают их принимать. Эта сонливость обычно меньше, если бета-блокаторы начинают принимать с низкой дозы и медленно увеличивают ее с течением времени. Полезно отметить, что при увеличении дозы следует делать это в выходные дни — если новые дозы начинают принимать в пятницу, к понедельнику любая усталость, вызванная увеличением дозы, обычно исчезает. Важно регулярно проверять частоту сердечных сокращений, чтобы она не становилась слишком медленной.
Антагонисты альдостерона (например, эплеренон и спиронолактон)
Эплеренон и спиронолактон относятся к классу препаратов, называемых антагонистами альдостерона. Эти лекарства используются для снижения артериального давления за счет уменьшения объема крови в организме, которую сердце должно перекачивать и циркулировать.
Ранние исследования также показали, что эплеренон или спиронолактон в сочетании с ингибиторами АПФ или БРА могут задерживать развитие фиброза в сердечной мышце. Есть надежда, что, отсрочив фиброз, мы также отсрочим начало сердечной дисфункции. В исследованиях лечение молодых пациентов, по-видимому, приводило к более длительной задержке развития фиброза. Как и в случае с ингибиторами АПФ, важно регулярно проверять артериальное давление, чтобы оно не стало слишком низким.
Лекарства для желудочно-кишечного тракта
Размягчители стула (например, дукозат, Миралакс, глицериновые суппозитории)
Запор может быть очень реальной и весьма изнурительной проблемой для людей, живущих с болезнью Дюшенна. Отсутствие дефекации хотя бы раз в четыре дня может привести к хроническим проблемам с запорами. Хронический запор может привести к другим состояниям, включая боль в животе, вздутие живота, болезненные движения кишечника, нежелание пациента дефекации (потому что это больно!), а также болезненные крошечные разрывы в прямой кишке и нижнем отделе кишечника (так называемые «трещины»).
»), которые вызывают кровотечение и боль. Хронический запор также может привести к проблемам с дыханием, когда вздутие живота ограничивает вашу способность делать глубокие вдохи.
Лекарства (например, перечисленные выше) могут быть назначены. Смягчители стула ничего не делают для увеличения частоты стула, но смягчают консистенцию стула, чтобы он легче проходил. Были высказаны опасения по поводу использования Миралакса у детей — проконсультируйтесь с врачом перед использованием этого распространенного препарата для размягчения стула.
Ингибиторы протонной помпы (например, Priolsec, Prevacid, Protonix)
Люди, принимающие стероиды, часто жалуются на гастроэзофагеальный рефлюкс (также называемый рефлюксом, кислотным рефлюксом или изжогой). Слишком много кислоты в пищеводе (который соединяет ваше горло с желудком) может привести к развитию язв, вызывающих боль и кровотечение. Ингибиторы протонной помпы предотвращают образование кислоты в желудке. Меньше кислоты в желудке означает, что меньше кислоты может попасть в пищевод и вызвать симптомы.
Антациды (например, Tums, Rolaids, Alka-Seltzer)
Антациды не предотвращают выработку кислоты, а «нейтрализуют» кислоту, которая существует в желудке. Нейтрализованная кислота не вызывает жжения. Поэтому, если нейтрализованная кислота все же попадет в пищевод, жжения не будет.
Лекарства для здоровья костей
Бисфосфонаты
Бисфосфонаты — это препараты, назначаемые для лечения остеопороза (ослабление, истончение костей). Бисфосфонаты можно вводить перорально (перорально) или внутривенно. Целью терапии бисфосфонатами является увеличение плотности костей тела, в том числе позвонков в позвоночнике. Увеличение плотности костей снижает риск перелома.
Лекарства, не содержащие бисфосфонатов
Фортео (Терипаратид)
Фортео/терипаратид — синтетический гормон паращитовидной железы. Действие этого лекарства заключается в регулировании метаболизма кальция, что способствует росту новой кости. Фортен вводят ежедневно в домашних условиях, обычно в течение 24 месяцев.
Фортео/терипаратид не одобрен для применения в педиатрической практике и содержит предупреждение черного ящика (категорически противопоказан) для детей/молодых взрослых, чьи скелеты все еще растут/созревают (может вызвать развитие остеосаркомы, злокачественной опухоли кости).
Пролиа (деносумаб)
Деносумаб принадлежит к классу препаратов, называемых «моноклональными антителами», которые предотвращают разрушение и резорбцию костей в организме. Его вводят в виде инъекций (дома) каждые шесть месяцев. Этот препарат еще не одобрен в педиатрии.
Добавка кальция
Кальций важен для поддержания здоровья костей и зубов. Существуют рекомендации по количеству кальция, которое вам нужно ежедневно, в зависимости от возраста. Если в вашей диете не хватает кальция, может быть назначена добавка.
Существует две формы добавок кальция: карбонат кальция и цитрат кальция. Обе формы кальция обычно также содержат витамин D, от 200 до 400 МЕ на таблетку.
Карбонат кальция часто выпускается в форме антацидных препаратов (Tums и т. д.) и обычно содержит 200–400 мг кальция в таблетке. Использование карбоната кальция может облегчить симптомы желудочно-кишечного тракта, а также добавить кальций.
Цитрат кальция усваивается лучше, чем карбонат кальция, особенно у пациентов, которые также принимают агонисты Н3-рецепторов или ингибиторы протонной помпы при проблемах с желудочной кислотой. Цитрат кальция немного дороже и выпускается в таблетках довольно большого размера, что затрудняет прием некоторыми пациентами.
Лекарства для роста и полового созревания
Гормон роста
Гипофиз — это крошечная железа в головном мозге, которая выделяет гормон роста. Длительная стероидная терапия может привести к низкорослости у людей с болезнью Дюшенна. У некоторых людей низкий уровень гормона роста, известный как «дефицит гормона роста». Дефицит гормона роста диагностируется эндокринологом, который проводит анализ крови, называемый «тестом на стимуляцию гормона роста».
Если диагностирован дефицит гормона роста, может быть назначен дополнительный гормон роста. Гормон роста вводят в виде инъекций («уколов») в течение определенного периода времени, чтобы ускорить рост. Обсудите риски и преимущества гормона роста перед началом этой терапии.
Некоторые люди, принимающие стероиды, могут быть ниже ростом, чем другие люди их возраста, но на самом деле могут не иметь дефицита гормона роста. В настоящее время гормон роста не рекомендуется людям, у которых нет дефицита гормона роста, независимо от их роста. Узнайте больше о росте и половом созревании.
Тестостерон
Тестостерон — это «мужской половой гормон», который отвечает за изменения, происходящие с мужчинами в период полового созревания (например, увеличение размера яичек, оволосение лица/подмышечных/лобковых областей и т. д.). Тестостерон также способствует укреплению костей. Длительная стероидная терапия может привести к задержке полового созревания у людей с болезнью Дюшенна.
Не начать половое созревание, когда другие люди вашего возраста начинают это, может быть очень эмоционально сложным. Людей, у которых не наступает половое созревание к 14 годам, следует направить на обследование к эндокринологу. Если половое созревание задерживается, тестостерон можно вводить в виде инъекций (уколов), гелей или пластырей.
Анестезия и обезболивающие
Существует много лекарств, которые можно использовать для анестезии и обезболивания. Все лекарства, используемые для обезболивания и лекарства должны использоваться осторожно. Поскольку эта область довольно сложная, мы создали страницу, на которой обсуждаются все эти лекарства.
Прививки
Людям с болезнью Дюшенна важно следовать рекомендациям по вакцинации. Однако стероидная терапия может повлиять на типы прививок, которые вы можете получить. Посетите нашу страницу о прививках, чтобы узнать больше о том, какие прививки безопасно делать во время стероидной терапии.
Сравните текущие препараты и препараты для лечения Дюшенна+мышечной+дистрофии с рейтингами и обзорами
- Наркотики
- Условия
Условия поиска
Отображение и использование информации о наркотиках на этом сайте регулируется условиями использования.