Болезни паркинсона: Болезнь паркинсона — симптомы и диагностика, цены на лечение болезни паркинсона в Москве в клинике Хадасса
Арт-терапия — перспективный метод немедикаментозной терапии болезни Паркинсона
Болезнь Паркинсона (БП) — прогрессирующее мультисистемное нейродегенеративное заболевание. В настоящее время распространенность заболевания составляет 100 — 200 пациентов на 100000 населения. БП по частоте среди нейродегенеративных заболеваний занимает второе место после болезни Альцгеймера. При этом число лиц, страдающих БП, увеличивается с возрастом: такие больные составляют 0,5 — 1% в возрастной группе 65 — 69 лет и 1-3% в возрасте старше 80 лет. Паркинсонизм относится к числу наиболее значимых проблем клинической неврологии – как в силу высокой распространенности в популяциях мира, так и вследствие значительной инвалидизации пациентов. В последнее время все большую популярность в лечении пациентов с БП приобретают немедикаментозные методы. Одним из них является арт-терапия. Результаты недавно опубликованного исследования показали высокую эффективность данного метода.
В исследовании приняли участие 50 человек с БП 1-2.5 стадий по шкале Hoehn and Yahr, средний возраст пациентов составил 57,8 лет, процент женщин составил 46%. Участников разделили на две группы – получающих стандартную терапию вместе с арт-терапией и получающих только стандартную терапию. Арт-терапия включала регулярные занятия с преподавателями по рисованию и лепке. Период наблюдения за пациентами составил 12 месяцев. Оценка эффективности терапии проводилась клинически и по опросникам Бэка, унифицированной шкале оценки болезни Паркинсона, Монреальской
В ходе исследования было выяснено, что занятия арт-терапией совместно со стандартным лечением более эффективны, чем традиционный подход. Так, в группе комбинированной терапии ухудшение заболевания (изменение на 0,5 баллов по Hoehn and Yahr) произошло у 2 пациентов (10%), в группе стандартной терапии – у 10 пациентов (33%). Также у получавших арт-терапию отмечалось улучшение результатов по всем оценочным шкалам, стабилизация эмоционального фона, уменьшение выраженности тремора, нормализация режима сна.
В настоящее время существует несколько стандартных методов немедикаментозной терапии БП: физио-/кинезио-/трудотерапия. Арт-терапия является сравнительно новым методом лечения, еще не включенным в международные рекомендации. Данное исследование является первым плацебо-контролируемым исследованием в области арт-терапии. Его результаты позволяют рассматривать арт-терапию как доказанно эффективный метод немедикаментозного лечения пациентов с БП на ранних стадиях заболевания. Он дополняет стандартную терапию и, что не менее важно, влияет на психосоциальную составляющую данного заболевания. Возможно, в скором времени этот подход также станет стандартом лечения пациентов с БП.
Источники:
- 34th European College of Neuropsychopharmacology (ECNP) Congress
- Jori Fleisher, MD, MSCE, Daniel Tarsy, MD Section Editor: Howard I Hurtig, MD Deputy Editor: April F Eichler, MD, MPH Nonpharmacologic management of Parkinson disease. Oct 05, 2021.
- Parkinson’s disease in adults NICE guideline [NG71] Published: 19 July 2017
Болезнь Паркинсона: какие витамины могут помочь?
Материалы и методы
Данные были проанализированы с использованием регрессионных моделей пропорциональных рисков Кокса.
Исследователи изучили данные шведского национального и демографического регистра здоровья.
Наблюдение за пациентами осуществлялось с 1 октября 1997 г. по 31 декабря 2016 г.
Последующее наблюдение завершалось после установления диагноза болезни Паркинсона, смерти, эмиграции пациента или наступления 31 декабря 2016 г., в зависимости от того, какое событие произошло раньше.
Исследователи учли возможные искажающие факторы, такие как пол, ИМТ, общая физическая активность, образование, статус курения и употребление алкоголя.
Дополнительно подверглись сравнению различные методы оценки NEAC.
Было проведено 4 анализа чувствительности.
Исследователи включили в свой анализ 41058 участников, ответивших на 36-страничный вопросник о факторах образа жизни и истории болезни.
В рамках анкеты участники сообщили о своем среднем потреблении различных продуктов питания и напитков в течение предыдущего года.
Среднее время наблюдения составило 17,6 года, за это время было выявлено 465 случаев болезни Паркинсона.
Средний возраст постановки диагноза составил 74,6 года.
Результаты
-
Перспективный дизайн исследования и длительный период наблюдения — основные сильные стороны исследования.
-
Исследование ограничено отсутствием подтверждения случаев болезни Паркинсона посредством обзора медицинских карт. В нем также отсутствует подробная информация о потреблении антиоксидантов в качестве биодобавок.
-
Участники с наивысшим уровнем потребления витаминов и NEAC, как правило, были старше, были более образованными и имели больше фруктов и овощей в своем рационе.
-
Участники самого нижнего тертиля с большей вероятностью курили и потребляли большее количество молочных продуктов.
-
После корректировки данных с учетом потенциальных искажающих факторов исследователи обнаружили, что риск болезни Паркинсона был на 32% ниже среди людей с самым высоким потреблением витамина E по сравнению с людьми с самым низким уровнем его потребления.
-
Участники с самым высоким уровнем потребления витамина C по сравнению с участниками с самым низким уровнем также имели на 32% меньший риск развития болезни Паркинсона.
-
Кроме того, участники с самым высоким уровнем потребления витаминов E и C имели на 38% меньший риск развития болезни Паркинсона по сравнению с участниками с самым низким уровнем потребления витаминов.
-
Однако исследователи не обнаружили никакой связи между бета-каротином или NEAC и риском развития болезни Паркинсона.
-
Анализ подгрупп показал, что витамин Е сильнее влияет на людей с избыточным весом или ожирением. У таких пациентов, которые получали наибольшее количество витамина Е, риск болезни Паркинсона был на 56% ниже.
-
Среди участников с низким потреблением кофе у тех, кто потреблял наибольшее количество витамина С, риск болезни Паркинсона снизился на 46%.
-
Среди участников с избыточным весом и ожирением у тех, кто получал наибольшее количество витамина С, риск развития болезни Паркинсона был на 48% ниже.
Заключение
Окислительный стресс способствует развитию болезни Паркинсона и приводит к потере дофаминергических клеток. Полиненасыщенные жирные кислоты в головном мозге подвергаются перекисному окислению липидов и продуцируют токсины. Пищевые антиоксиданты улавливают активные формы кислорода и, таким образом, могут защитить от повреждения нейронов.
Национальное когортное исследование подтвердило, что более высокое потребление обоих витаминов С и Е было связано со снижением риска болезни Паркинсона.
Кроме того, ИМТ и потребление кофе, по-видимому, опосредует степень влияния этих витаминов на риск болезни Паркинсона.
Однако бета-каротин и NEAC не влияют на этот риск.
В будущем необходимо провести исследования для изучения конкретных продуктов, богатых витамином Е и витамином С, таких как растительные масла, орехи и семена, фрукты и овощи, а также их связь с риском болезни Паркинсона.
На данный момент отсутствует информация, какое конкретное количество витамина Е и С является наиболее полезным для снижения риска болезни Паркинсона.
Важно сосредоточить внимание на рационе питания в молодом и раннем зрелом возрасте, так как болезнь Паркинсона имеет очень длительную доклиническую стадию, и патологические изменения могут произойти за много лет до манифестации болезни Паркинсона.
Источник:
medscape.com/viewarticle/943986#vp_1
Нейросеть определила особенности походки у животных с болезнью Паркинсона
Maekawa et. al. / Nature Communication, 2021
Нейродегенеративные заболевания — болезнь Паркинсона, Альцгемера, шизофрения, — зачастую связаны с нарушениями в движениях. Это происходит из-за недостатка дофамина — этот нейромедиатор работает не только в структурах системы вознаграждения, но и регулирует двигательную активность через нейроны черной субстанции. Если нейроны черной субстанции гибнут, организм теряет способность правильно двигаться и появляются тремор, перенапряжение мышц и акинезия.
Чтобы исследовать эти процессы и искать подходы к терапии, ученым необходимо изменять параметры системы: количество дофамина, активность нейронов или даже поражение мозга. Поскольку безопасно контролировать такие параметры у человека пока затруднительно, биологи используют в своих исследованиях модельные организмы: эволюционно близких (например, мышей) или более дальних (беспозвоночных). Но и у такого подхода есть значительный минус — человек и модельные организмы двигаются по-разному и интерпретировать результаты таких исследований для человека становится невозможно.
Исследователи из университета Осаки под руководством Такуи Маекава (Takuya Maekawa) создали модель, которая определяет общие паттерны движения для человека, мыши, жука-хрущака и круглого червя. Эта модель представляет домен-состязательную нейросеть (domain-adversarial neural network, DANN). Нейросеть получает на вход данные о параметрах движения (например, о скорости и траектории) и выводит данные о классе (здоровый или с болезнью Паркинсона) и домене (человек, мышь, жук или червь).
Таким образом, чтобы определить общие паттерны болезни для всех видов, необходимо извлечь те, что нейросеть отличает по классу (здоровый или больной), но не отличает по домену (вид). Однако полученные данные были представлены в форме, которую человеку интерпретировать трудно. Тогда исследователи добавили в нейросеть модуль внимания, позволяющий выделять из данных понятные паттерны и визуализировать их на графиках.
Работа механизма внимания в нейросети: красным отмечены участки, которые модель «посчитала» значимыми для анализа
Maekawa et. al. / Nature Communication, 2021
Данные о передвижениях всех видов представляли график траектории с параметрами движения в разных точках. При этом данные внутри видов случайным образом разделили на тестовые и обучающие, после чего нейросеть обучили на разных парах: червь-мышь, червь-человек, червь-жук. Таким образом удалось обнаружить общие паттерны в парах.Так, например, несмотря на абсолютно разные системы передвижений, мышь и червь при болезни Паркинсона не смогли поддерживать высокую скорость продолжительное время. В дальнейшем этот результат подтвердили и для человека. Для червя и человека при болезни Паркинсона характерной оказалась нестабильная скорость при высоком ускорении — такой параметр часто считают симптомом акинезии. В последней паре исследователи наблюдали высокое ускорение при смене направления движения — то есть животные не могли совершать плавные повороты. Такие паттерны можно будет использовать для дальнейших исследований недостатка дофамина, а нейросеть применить и к другим двигательным нарушениям.
Биологи часто используют нейросети в своих исследованиях – в том числе, для анализа данных активности мозга. Так, например, по данным ЭЭГ можно распознать песню, которую человек слушает в данный момент или даже создать индивидуально привлекательное лицо.
Анна Муравьёва
Ученые предупредили о появлении болезни Паркинсона у перенесших коронавирус
У людей, которые перенесли коронавирус в разных формах, впоследствии может развиться болезнь Паркинсона или другие виды слабоумия, говорится в исследовании группы ученых из Центра биомедицинских исследований приматов в Рейсвейке, результаты которого обнародованы на портале bioRxiv.
Специалисты отметили, что, хотя вирус SARS-CoV-2 преимущественно поражает органы дыхания, более 30% пациентов с COVID-19 также страдают различными неврологическими симптомами, включая потерю обоняния или вкуса, бред, эпилепсию и психоз. В связи с этим ученые решили разобраться, связано ли подобное с проникновением инфекции в мозг или сбоями в функционировании иммунной системы. Для этого они изучили течение коронавируса у макак-резусов и макак-крабоедов.
Наблюдатели выяснили, что вирус проник в клетки разных отделов мозга животных, включая мозжечок, двигательную кору и в гиппокамп. В результате в мозге начиналось воспаление и появлялись патологические белковые образования внутри нейронов — тельца Леви.
«Поскольку у людей формирование телец Леви является признаком развития болезни Паркинсона, эти данные представляют собой предупреждение о потенциальных долгосрочных неврологических эффектах после инфекции SARS-CoV-2», — заявили авторы исследования. Они отметили, что подобные симптомы наблюдались даже у тех макак, у которых коронавирус протекал бессимптомно.
О том, что коронавирус провоцирует когнитивные нарушения у человека, в декабре предупредила замдиректора по клинико-аналитической работе ЦНИИ эпидемиологии Роспотребнадзора Наталья Пшеничная. По ее словам, у пациентов фиксировались в том числе ухудшение памяти и снижение уровня концентрации внимания.
По данным университета Джонса Хопкинса, в мире коронавирус был выявлен более чем у 112,2 млн человек, причем у 387,9 тыс. — за последние сутки. При этом почти 2,5 млн жителей планеты с подтвержденным COVID-19 скончались.
Обзор — American Parkinson Disease Assoc.
Что такое болезнь Паркинсона?
Болезнь Паркинсона (БП) — это тип двигательного расстройства, которое может влиять на способность выполнять обычные повседневные дела. Это хроническое и прогрессирующее заболевание, что означает, что симптомы со временем ухудшаются. Он характеризуется наиболее распространенными двигательными симптомами — тремором (форма ритмического тряски), ригидностью или ригидностью мышц и медлительностью движений (так называемая брадикинезия) — но также проявляется немоторными симптомами, включая проблемы со сном, запоры и т. Д. беспокойство, депрессия и усталость, среди прочего.
Общие сведения о болезни Паркинсона
На кого влияет болезнь?
По оценкам, 1 миллион человек в США живет с болезнью Паркинсона и более 10 миллионов человек во всем мире. Большинство людей, у которых развиваются симптомы болезни Паркинсона, развиваются примерно после 50 лет, но болезнь Паркинсона может поражать и молодых людей. Примерно 10% диагнозов Паркинсона ставятся в возрасте до 50 лет — эти диагнозы называются болезнью Паркинсона с ранним (или молодым) началом.
Как болезнь Паркинсона влияет на мозг?
Объяснение науки о болезни Паркинсона
Что отличает болезнь Паркинсона от других двигательных нарушений, так это то, что потеря клеток происходит в очень специфической области мозга, называемой черной субстанцией (sub-STAN-she-uh NYE-gruh). Нервные клетки или нейроны в этой области на самом деле кажутся темными под микроскопом (черная субстанция в переводе с латыни означает «черное вещество»).
Эти темные нейроны производят нейромедиатор особого типа (химический мессенджер, который позволяет нейронам общаться), называемый дофамином.Нейромедиатор дофамин помогает регулировать движение. Эта потеря дофамина является причиной того, что многие методы лечения болезни Паркинсона направлены на повышение уровня дофамина в головном мозге. Будем надеяться, что дальнейшие исследования расскажут нам больше об альфа-синуклеине. Узнайте больше об исследовательских инициативах APDA здесь.
Помимо снижения уровня дофамина и клеток, производящих дофамин, вы также можете прочитать или услышать об альфа-синуклеине (AL-fa-sin-NUKE-lee-un). Мы еще не знаем, что этот белок делает в здоровом мозге, но при болезни Паркинсона он накапливается в так называемых тельцах Леви (LOO-ee).Исследователи полагают, что накопление альфа-синуклеина способствует возникновению болезни Паркинсона и что, возможно, можно будет разработать новые методы лечения, основанные на этой идее.
Узнайте больше о болезни Паркинсона
Болезнь Паркинсона: главное
Если вы впервые столкнулись с болезнью Паркинсона и хотите получить хороший обзор, который поможет вам лучше понять болезнь, просмотрите нашу презентацию Болезнь Паркинсона: Основы . Это отличное место для начала работы с надежной и краткой информацией.
Причины
Точная причина болезни Паркинсона до сих пор неизвестна, но проводится огромное количество исследований, чтобы узнать больше. Это исследование побудило ученых сформулировать ряд теорий о причине этого заболевания.
Диагностика
Хотя не существует однозначного теста, который можно было бы провести, чтобы определить, болен ли человек болезнью Паркинсона, специалисты по двигательным расстройствам ищут симптомы и используют технологию визуализации мозга для точной диагностики болезни Паркинсона.
Симптомы
Несмотря на то, что болезнь Паркинсона классифицируется как двигательное расстройство, а его двигательные симптомы являются наиболее обсуждаемыми и хорошо известными, существует множество немоторных симптомов, которые также проявляются у людей с болезнью Паркинсона.
Процедуры
На сегодняшний день лекарства от болезни Паркинсона не существует. Но есть много способов вылечить болезнь, чтобы облегчить симптомы.
Жизнь с болезнью Паркинсона
Можно вести активный и позитивный образ жизни с помощью здорового выбора, медицинской помощи и поддержки со стороны семьи, друзей и общества.
Будьте в курсе последних новостей о болезни Паркинсона
Более подробный взгляд на доктора Ребекки Гилберт
Более внимательный взгляд — это наша текущая серия статей, написанная доктором Ребеккой Гилберт, вице-президентом APDA и главным научным сотрудником. Доктор Гилберт обсуждает актуальные и вечные темы болезни Паркинсона и предлагает читателям идеи, применимые к их повседневной жизни.
Посетите более пристальный взглядInhibikase Therapeutics объявляет о публикации, освещающей механизм заболевания и потенциал пероральной терапии ингибиторами c-Abl киназы для лечения болезни Паркинсона
— В публикации описывается роль c-Abl и неправильно свернутых белков альфа-синуклеина в инициации и прогрессировании нейродегенерации
— Доклинические исследования, а также данные о клинической безопасности и переносимости подтверждают продолжение разработки IkT-148009, чтобы потенциально замедлить или остановить прогрессирование болезни Паркинсона.29, 2021 / PRNewswire / — Inhibikase Therapeutics, Inc. (Nasdaq: IKT) («Ингибиказа» или «Компания»), фармацевтическая компания клинической стадии, разрабатывающая лекарственные средства для изменения течения болезни Паркинсона и связанных с ней расстройств, объявила сегодня о том, что публикация статьи, описывающей биохимическое обоснование и потенциальную пользу ингибирования тирозинкиназы Абельсона (c-Abl) как потенциального модифицирующего болезнь лечения болезни Паркинсона. Статья под названием «Модификация болезни Паркинсона посредством ингибирования Abl-киназы: возможность» была опубликована в Интернете в журнале Movement Disorders 24 ноября 2021 г. (DOI: 10/1002 / mds.28858).
Логотип Inhibikase Therapeutics, Inc. (PRNewsfoto / Inhibikase Therapeutics, Inc.)
В публикации анализируется роль как c-Abl, нерецепторной тирозинкиназы, так и неправильно свернутого альфа-синуклеина в инициации и прогрессировании Болезнь Паркинсона (БП). Ранние исследования болезни Паркинсона выдвинули гипотезу, что неправильно свернутый альфа-синуклеин был основным двигателем в инициировании процесса болезни. Однако новые гуманизированные доклинические мышиные модели прогрессирующего альфа-синуклеин-зависимого заболевания показывают, что, хотя присутствие неправильно свернутого альфа-синуклеина необходимо, его недостаточно для инициации заболевания.Интернализация неправильно свернутого альфа-синуклеина внутри пораженных нейронов активирует c-Abl, который, в свою очередь, модифицирует интернализованный неправильно свернутый белок, создавая токсичную форму альфа-синуклеина и запуская эффекторы, которые управляют процессами нейродегенеративного заболевания. Терапевтическое введение IkT-148009, высокоселективного ингибитора киназы c-Abl, продемонстрировало способность очищать агрегаты альфа-синуклеина от мозга и желудочно-кишечного тракта, способствовать регенерации нейронов и вызывать значительное функциональное восстановление в показателях двигательных и немоторных функций. функция.Эти исследования подтверждают, что ингибирование c-Abl может иметь эффекты, модифицирующие заболевание, и дополнительно поддерживают дальнейшее клиническое развитие IkT-148009.
Продолжение истории
«Болезнь Паркинсона поражает примерно один миллион человек в США и остается значительной неудовлетворенной медицинской потребностью. Сегодняшняя публикация дает подробное механистическое понимание ранних этапов процесса болезни и роли c-Abl в нейродегенерации. «Наш главный кандидат, IkT-148009, селективный ингибитор киназы c-Abl, продемонстрировал способность останавливать и обращать вспять прогрессирование заболевания на животных моделях», — заявил Милтон Х.Вернер, доктор философии, президент и главный исполнительный директор Inhibikase Therapeutics и главный автор опубликованной сегодня рукописи вместе с соавтором и временным главным медицинским директором доктором Уорреном Олановым. «IkT-148009 в настоящее время проходит расширенное исследование фазы 1b у пациентов с болезнью Паркинсона, которое, как мы полагаем, даст нам возможность на раннем этапе изучить безопасность и переносимость IkT-148009 у пациентов и оценить потенциальные улучшения по моторным и немоторным аспектам болезни у пациентов. пациентам более 7 дней дозирования.Мы планируем завершить это расширенное исследование в 2022 году и надеемся представить данные из наших исследований фазы 1 и, возможно, фазы 1b на заседании AD-PD, которое состоится 15-20 марта 2022 года в Барселоне, Испания ».
О IkT- 148009
IkT-148009 представляет собой селективный ингибитор киназы c-Abl, который однозначно ингибирует c-Abl и близкородственный фермент Abl2 / Arg без ингибирования других членов семейства Abl-киназ, а именно c-Kit или PDGFRa / b. Он почти в 20 раз эффективнее противоракового агента иматиниба против c-Abl в анализах ингибирования ферментов.Расширение Фазы 1 исследования Компании на популяцию пациентов, Фаза 1b, будет сосредоточено на безопасности, переносимости и фармакокинетике, измеряемой в течение 7–14 дней. После обзора агентством 13-недельных основных токсикологических данных, обсуждаемых здесь, и в зависимости от соглашения с FDA США о дальнейшем клиническом пути, компания планирует начать исследование фазы 2a и дозировать до 120 пациентов в течение 3 месяцев ежедневного приема. в трех разных дозах. Когнитивные, двигательные тесты и тесты на моторику кишечника будут оцениваться как исследовательские конечные точки в этих исследованиях фазы 1b и фазы 2a, чтобы включать измерения клиренса агрегатов альфа-синуклеина во многих тканях и / или жидкостях в результате лечения.
О болезни Паркинсона
Болезнь Паркинсона (БП) — второе по распространенности нейродегенеративное заболевание, от которого страдает около 1 000 000 человек в США, ежегодно регистрируется 60 000 новых случаев и 38 000 смертей. БП — это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое начинается с неправильного свертывания небольшого, несущественного белка, известного как альфа-синуклеин, внутри и вне мозга. Общие черты БП включают тремор в состоянии покоя, замедление или отсутствие контроля над движением и нестабильность позы.Эти особенности заболевания возникают из-за дегенерации нейронов, которые секретируют дофамин для передачи неврологических сигналов. Долгое время считалось, что причиной заболевания является дегенерация этих дофаминергических нейронов в нигростриатальной области мозга возле ствола мозга в сочетании с накоплением агрегатов белка альфа-синуклеина в телах и терминалах клеток, известных как тельца Леви. Менее известны особенности этого заболевания, которые могут влиять на уровни серотонина, холинергические и норадреналиновые нейроны и нервные клетки обонятельной системы, полушария головного мозга, ствола головного мозга, спинного мозга и периферической вегетативной нервной системы, например, в желудочно-кишечном тракте.В настоящее время эти недофаминергические особенности не контролируются должным образом с помощью дофамин-заместительной терапии или терапии леводопой.
Об Inhibikase
Inhibikase Therapeutics, Inc. (Nasdaq: IKT) — фармацевтическая компания клинической стадии, разрабатывающая препараты для лечения болезни Паркинсона и связанных с ней расстройств. Мультитерапевтический конвейер Inhibikase фокусируется на нейродегенерации, а ее ведущая программа IkT-148009, ингибитор тирозинкиназы Абельсона (c-Abl), нацелена на лечение болезни Паркинсона внутри и за пределами мозга.Inhibikase в настоящее время занимается оценкой безопасности, переносимости и фармакокинетики IkT-148009 у пожилых и пожилых здоровых субъектов и пациентов с болезнью Паркинсона. Его мульти-терапевтический трубопровод преследует связанные с болезнью Паркинсона расстройства мозга и желудочно-кишечного тракта, сиротские показания, связанные с болезнью Паркинсона, такие как множественная системная атрофия или MSA, и технологии доставки лекарств для ингибиторов киназ, таких как IkT-001Pro, пролекарство противоопухолевый агент Иматиниб, который, по мнению Компании, обеспечит лучший опыт пациентов с меньшим количеством побочных эффектов при приеме дозы.В рамках программы медицинской химии RAMP TM компании был идентифицирован ряд соединений, являющихся дополнением к IkT-148009, которые будут применяться при других когнитивных и двигательных заболеваниях головного мозга. Головной офис Inhibikase находится в Атланте, штат Джорджия, с офисами в Бостоне, штат Массачусетс.
Заявление об ограничении ответственности в социальных сетях
Инвесторам и другим лицам следует иметь в виду, что мы объявляем существенную финансовую информацию нашим инвесторам с помощью нашего веб-сайта по связям с инвесторами, пресс-релизов, документов SEC, а также открытых конференц-звонков и веб-трансляций.Компания также намеревается использовать Twitter, Facebook, LinkedIn и YouTube в качестве средства раскрытия информации о компании, ее услугах и других вопросах, а также для соблюдения своих обязательств по раскрытию информации в соответствии с Положением FD.
Заявления о перспективах
Этот пресс-релиз содержит «прогнозные заявления» в значении Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. «будет», «должен», «предвидеть», «планы» или подобные выражения или отрицательные значения этих терминов и подобных выражений предназначены для обозначения прогнозных заявлений.Эти прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях и предположениях Inhibikase. Такие заявления подвержены определенным рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что фактические результаты Inhibikase будут существенно отличаться от ожидаемых в прогнозных заявлениях. Важные факторы, которые могут привести к тому, что фактические результаты могут существенно отличаться от тех, что указаны в прогнозных заявлениях, изложены в документах Inhibikase в SEC, включая его заявление о регистрации в форме S-1 с поправками (файл №333-240036), в том числе под заголовком «Факторы риска». Любые прогнозные заявления в этом выпуске действительны только на дату этого выпуска. Inhibikase не берет на себя никаких обязательств по публичному обновлению или пересмотру каких-либо прогнозных заявлений, будь то в результате получения новой информации, будущих событий или иным образом, за исключением случаев, когда это может потребоваться любым применимым законодательством о ценных бумагах.
Cision
Просмотреть исходный контент для загрузки мультимедиа: https: //www.prnewswire.com/news-releases/inhibikase-therapeutics-announces-publication-highlighting-mechanism-of-disease-and-the-potential-of- оральная терапия ингибитором с-абл-киназы для лечения болезни Паркинсона-301431718.html
ИСТОЧНИК Inhibikase Therapeutics, Inc.
Билли Коннолли потерял способность писать на фоне болезни Паркинсона — признаки, позволяющие определить
Болезнь Паркинсона, похоже, сказывается на знаменитом 78-летнем музыканте и комике, поскольку он признал, что Состояние повлияло на его способность играть на музыкальных инструментах и писать буквы.
Легенде комедии диагностировали болезнь Паркинсона еще в 2013 году. Пять лет спустя он ушел из живых выступлений.
Всего месяц назад он рассказал о том, что живет с этим заболеванием, сказав, что из-за болезни Паркинсона у него так тряслись руки, что его почерк стал неразборчивым.
Шотландская звезда рассказала о своем здоровье на шоу Грэма Нортона, а также на Радио 4 в октябре этого года.
Он рассказал г-ну Нортону о своем почерке: «Я потерял способность писать, и это разбивает мне сердце, поскольку я любил писать письма людям.
ПРОЧИТАЙТЕ БОЛЬШЕ: Опасения, связанные с новым вариантом Covid: у полностью вакцинированных до пятен есть два симптома Covid.
«Мои записи были совершенно неразборчивыми, поэтому мне пришлось найти способ записать все.
Болезнь Паркинсона также повлияла на его способность играть на музыкальных инструментах — то, что он любит делать.
Он сказал Радио 4: «Я люблю банджо, я больше не могу на нем играть, что очень досадно.
«Это [болезнь Паркинсона] измучило мою игру на банджо, гитару и все остальное».
НЕ ПРОПУСТИТЕ
Дрожание, ответственное за потерю звездой способности писать письма, является одним из основных симптомов болезни Паркинсона.
Основными симптомами болезни Паркинсона, по данным NHS, являются:
- Непроизвольное сотрясение определенных частей тела
- Медленное движение
- Жесткие и негибкие мышцы.
Это непроизвольное дрожание, также известное как тремор, вызвано недостатком дофамина.
Он добавил: «Я вошел в вестибюль отеля, и там была толпа людей, молодые люди с парнем постарше».
Пожилой мужчина подошел к звезде и сказал: «Я наблюдал, как вы входите и выходите, и у вас походка человека с болезнью Паркинсона.
« На вашем месте я бы пошел к своему врачу ».
Этот человек оказался специалистом по болезни Паркинсона.«Остальное уже история», — добавил Коннолли.
Кофе, курение и аспирин влияют на начало болезни Паркинсона
Употребление кофе, аспирин и курение влияют на возраст начала и степень клинических симптомов у пациентов с болезнью Паркинсона (БП), как показывают первые исследования.
В комплексной оценке участвовало в общей сложности 35 963 пациента в США с идиопатической БП, наиболее распространенной формой нейродегенеративного состояния, которое препятствует способности мозга контролировать движения.
«Учитывая наши собственные данные и ранее опубликованные защитные эффекты курения, кофеина, противовоспалительных препаратов и пагубное влияние пестицидов на риск болезни Паркинсона, мы решили подробно изучить эти факторы», — говорит исследователь Джоанн Тринх, доктор философии. , руководитель группы Института нейрогенетики Любекского университета в Германии сообщил Medscape Medical News.
Она отметила, что «важно понимать внешние факторы, которые могут помочь отсрочить начало и замедлить прогрессирование.«
Исследование было размещено в Интернете 9 ноября в журнале medRxiv и не рецензировалось.
Рост заболеваемости
Второе по распространенности нейродегенеративное заболевание и наиболее быстро растущее неврологическое заболевание, PD в настоящее время поражает более семи миллионов пациентов во всем мире.
Считается, что генетические факторы и факторы окружающей среды играют роль в различном возрасте в начале заболевания. Исследователи отмечают, что хотя уже было известно, что употребление табака и курение обладают защитными свойствами, менее полные данные были сосредоточены именно на возрасте начала заболевания.
участников исследования Fox Insight Study, финансируемого Фондом Майкла Дж. Фокса для исследований болезни Паркинсона, ответили на анкеты, посвященные здоровью и образу жизни. Основываясь на своих ответах, исследователи сравнили средний возраст начала заболевания между разными группами и обнаружили исследовательскую связь между образом жизни и идиопатической болезнью Паркинсона.
Продолжительность курения, потребления кофеина и аспирина оценивалась на основе возраста, в котором пациенты начали употреблять какое-либо вещество, за вычетом возраста на момент прекращения приема.Если пациенты прекращали потребление по достижении их возраста в начале, возраст, в котором они начали, вычитался из возраста начала.
Исследователи классифицировали людей как потребителей табака, если они выкуривали более 100 сигарет за всю жизнь, выкуривали не менее одной сигареты в день в течение минимального периода в 6 месяцев или употребляли бездымный табак не менее одного раза в день в течение более 6 месяцев.
У тех, кто сообщил об употреблении табака, средний возраст начала употребления табака был более поздним — 63,5 года — по сравнению с 60 годами.8 лет для непользователей. Количество выкуриваемых сигарет в день также было связано с более поздним возрастом начала заболевания, хотя разница была лишь незначительной. Точно так же более длительная продолжительность курения привела к положительной корреляции с возрастом начала, но также с небольшой величиной эффекта.
Однако курение было связано с более серьезными двигательными симптомами. Курильщики также сообщали о тревоге, депрессии и других немоторных симптомах, таких как необъяснимые боли и проблемы с памятью, по сравнению с некурящими.
Участники считались любителями кофе, если они регулярно употребляли кофе с кофеином не реже одного раза в неделю в течение как минимум 6-месячного периода.Та же классификация применяется к черному чаю с кофеином.
Пациенты, которые регулярно употребляли кофе, имели более поздний возраст начала болезни Паркинсона — 61,9 года по сравнению с 59,4 годами для тех, кто не пил кофе. Также наблюдался небольшой возможный эффект дозировки кофе от количества чашек, потребляемых в неделю, а также положительная корреляция с более длительным употреблением кофе. Кроме того, употребление кофе было связано с менее тяжелыми двигательными нарушениями.
При оценке влияния противовоспалительных препаратов на возраст начала болезни Паркинсона наиболее значительную разницу показал аспирин.Люди считались потребителями аспирина, если они принимали не менее двух таблеток в неделю в течение как минимум 6 месяцев.
У тех, кто сообщил об употреблении аспирина, возраст начала заболевания был на 5 лет позже — 64,0 года по сравнению с 59,1 года для пациентов, которые не принимали аспирин. Однако эффект аспирина как независимого предиктора возникновения БП снизился после учета сопутствующих заболеваний сердца и артрита.
Trinh сказал, что проект «помогает улучшить понимание болезни Паркинсона и может оказать влияние на терапию, направленную на то, чтобы отодвинуть начало болезни и дальнейшую корректировку результатов лечения в будущем.«
Механизмы остаются загадкой
Комментируя результаты исследования Medscape Medical News, Клеменс Шерцер, доктор медицины, профессор неврологии Гарвардской медицинской школы в Бостоне, сказал: «В течение некоторого времени мы знали, что употребление кофе и курение тесно связаны с уменьшением риска развития болезни Паркинсона. , хотя точные механизмы и химические вещества остаются загадкой ».
В целом, «данные не дали однозначного ответа» на возможные эффекты аспирина, сказал Шерцер, который также является директором Центра перспективных исследований Американской ассоциации болезни Паркинсона при больнице Brigham & Women’s Hospital, приписывая неопределенность типу анализа, сбивая с толку переменные и ретроспективный дизайн исследования.
«Вместо этого, — добавил он, — результаты показывают, что это может быть ключом к дальнейшему исследованию и уточнению».
Отметив, что наблюдения исследования носят исследовательский и предварительный характер, Шерцер, который не принимал участия в исследовании, отметил, что «любители кофе, однако, могут чувствовать себя хорошо по поводу этого исследования. Риск снижается, и болезнь Паркинсона может начаться позже у людей, которые пьют кофе. »
Также комментируя исследование, Эндрю Сидеровф, доктор медицинских наук, профессор неврологии, Медицинская школа Перельмана, Университет Пенсильвании, Филадельфия, который не участвовал в исследовании, призвал к осторожной интерпретации результатов.
«Защитный эффект курения, предполагаемый этими результатами, не доказан, а вредное воздействие курения на здоровье значительно перевешивает любые потенциальные преимущества при болезни Паркинсона», — сказал Сидеров. «Я настоятельно не рекомендую своим пациентам с болезнью Паркинсона бросить курить».
Исследователи, Шерцер и Сидровф не сообщают о соответствующих раскрытиях.
medRxiv. Опубликовано онлайн 9 ноября 2021 г. Полный текст
Сьюзан Краймер — независимый журналист, работающий в сфере здравоохранения из Нью-Йорка.
Чтобы узнать больше о новостях Medscape Neurology, присоединяйтесь к нам в Facebook и Twitter.
Software использует селфи для обнаружения ранних симптомов болезни Паркинсона: NewsCenter
15 ноября 2021 г.
Для Эхсана Хока и его сотрудников из Университета Рочестера селфи-фотографии стоят гораздо больше, чем пресловутая «тысяча слов». Программное обеспечение компьютерного зрения, основанное на алгоритмах, разработанных компьютерным ученым и его лабораторией, может анализировать их, чтобы предсказать, может ли человек заболеть болезнью Паркинсона.(Иллюстрация из Рочестерского университета / Джулия Джошпе)Машинное обучение позволяет исследователям из Рочестера точно определять признаки неврологического заболевания путем анализа лицевых мышц.
Каковы признаки и симптомы болезни Паркинсона?
Хотя люди могут испытывать симптомы по-разному, четыре общих признака болезни Паркинсона следующие:
- Жесткость или жесткость мышц , когда рука, нога или шея двигаются вперед и назад.
- Тремор — непроизвольное движение сокращающихся мышц, особенно в состоянии покоя.
- Медлительность в начале движения.
- Плохая осанка и равновесие , которые могут стать причиной падений или проблем с ходьбой.
Получите дополнительную информацию о болезни Паркинсона в отделении нейрохирургии UR Medicine.
Каждый день миллионы людей делают селфи на свои смартфоны или веб-камеры, чтобы делиться ими в Интернете. И они почти всегда улыбаются, когда это делают.
Для Эхсана Хока и его сотрудников из Университета Рочестера эти фотографии гораздо дороже пресловутой «тысячи слов». Программное обеспечение компьютерного зрения, основанное на алгоритмах, разработанных компьютерным ученым и его лабораторией, может анализировать короткие видеоролики, в том числе короткие клипы, созданные при съемке селфи, обнаруживая тонкие движения лицевых мышц, невидимые невооруженным глазом.
Затем программа может с поразительной точностью предсказать, может ли человек, который делает селфи, заболеть болезнью Паркинсона, — так же надежно, как и дорогие носимые цифровые биомаркеры, отслеживающие двигательные симптомы.Технология исследователей описана в Nature Digital Medicine .
«Болезнь Паркинсона — это самое быстрорастущее неврологическое заболевание», — говорит Хок, доцент информатики. «Что, если с разрешения людей мы могли бы проанализировать эти селфи и дать им направление на случай, если они покажут первые признаки?»
Хотя этические и технологические соображения еще предстоит решить, Фонд Гордона и Бетти Мур согласился профинансировать это новое исследование за счет гранта в размере 500000 долларов, начиная с ноября 2021 года.
«Фонд хочет, чтобы мы подтвердили обратную связь, которую мы дали бы людям, если бы они действительно проявляли первые признаки болезни Паркинсона, особенно если они проводят тест дома», — говорит Хок. «Задача состоит не только в проверке точности наших алгоритмов, но и в переводе необработанных результатов, созданных машиной, на гуманный, надежный, понятный и расширяющий возможности для пациентов язык».
Программа анализирует мимику, движения рук
Улыбка — не единственное поведение, которое Хок и его лаборатория могут проанализировать на предмет ранних симптомов болезни Паркинсона или связанных с ней расстройств.
В сотрудничестве с Рэем Дорси — ведущим экспертом по болезни Паркинсона и профессором неврологии Дэвида М. Леви в Рочестере — и Университетским центром исследования болезни Паркинсона Морриса К. Удалла, исследователи разработали пятиступенчатый тест, который могли проводить неврологи. пациентам, сидящим перед веб-камерами своего компьютера за сотни миль.
Это может изменить ситуацию для пациентов, которые находятся в карантине, обездвижены или живут в слаборазвитых районах, где доступ к неврологу ограничен, говорит Хок.
Пациентов, проходящих тест, просят не только широко улыбнуться и трижды чередовать ее с нейтральным выражением лица, но и:
- Прочитать сложное письменное предложение
- Прикоснитесь указательным пальцем к большому пальцу как можно быстрее 10 раз
- Трижды сделайте возможным выражение самого отвращения, чередуя с нейтральным выражением лица
- Поднимите брови как можно выше, затем опустите их как можно дальше, медленно три раза
Используя алгоритмы машинного обучения, компьютерная программа показывает — в течение нескольких минут — процентную вероятность по каждому из тестов, проявляет ли пациент симптомы болезни Паркинсона или связанных с ней расстройств.
Что именно ищет программа? Когда пациенты улыбаются, программное обеспечение может определить, проявляют ли они при этом меньший контроль над своими лицевыми мышцами — симптом болезни Паркинсона, который врачи называют «модульностью».
«Одна вещь о болезни Паркинсона заключается в том, что вы не проявляете все симптомы все время, и не все симптомы проявляются в каждой части вашего тела», — говорит Рафает Али ’20, ведущий автор статьи. «Например, у вас может не быть тремора рук, но вы можете показать значительный уровень отклонения в своей улыбке.”
Отсюда важность тестирования других выражений и движений, по словам Али, бывшего научного сотрудника лаборатории Хока, который сейчас работает младшим специалистом по анализу данных в Sysco.
(слева направо) Рэй Дорси (фотография Медицинского центра Университета Рочестера) и Эхсан Хок (фотография Университета Рочестера / Дж. Адам Фенстер) использовали свой опыт, чтобы применить аналитику данных для диагностики болезни Паркинсона.
От оценок на бумаге до «объективных цифровых оценок»И Хок, и Али лично заинтересованы в помощи людям с болезнью Паркинсона.Обе их матери страдали от этого расстройства. Покойной матери Хока из Бангладеш, например, назначили леоводопу, ведущее лекарство от этого расстройства, после того, как она наконец нашла одного из немногих неврологов в стране. Дрожь прошла. «Мы были так счастливы», — говорит Хок. К сожалению, было трудно записаться на прием к врачу, и в конце концов толчки вернулись.
Это побудило Хока написать Дорси электронное письмо, «просто чтобы поболтать». Когда они, наконец, встретились в 2016 году, Дорси «взял большой документ и просто бросил его на стол.Брошюра содержала формы, которые врачи должны заполнять в рамках Объединенной шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS) Общества двигательных расстройств.
«Это золотой стандарт измерения болезни Паркинсона», — сказал ему Дорси. «Все, что мы делаем, — это ручка и бумага. Любая автоматизация, любая аналитика данных, которую вы можете внести в это, будут вашим вкладом. И он сразу же помог нам понять, как мы можем это сделать », — говорит Хок.
«Объективная цифровая оценка болезни Паркинсона может помочь нам диагностировать людей с этим заболеванием и быстрее оценить новые методы лечения», — говорит Дорси, автор книги Ending Parkinson’s Disease (2020).
Прогресс в направлении утверждения FDAОднако пройдет еще некоторое время, прежде чем Хок и его исследователи начнут искать разрешения на анализ селфи людей или даже прежде, чем неврологи смогут применить пятиступенчатый тест, разработанный исследователями.
«Алгоритм никогда не будет точным на 100 процентов», — говорит Хок. «Что делать, если он ошибается? Мы хотим быть очень осторожными и следовать указаниям FDA, если хотим, чтобы кто-нибудь из любой части мира попробовал это и получил оценку.”
Более того, существует целое семейство двигательных расстройств, которые тесно связаны с болезнью Паркинсона, включая атаксию, болезнь Хантингтона, прогрессирующий надъядерный паралич и множественную дистрофию.
«Объективная цифровая оценка болезни Паркинсона может помочь нам диагностировать людей с этим заболеванием и быстрее оценивать новые методы лечения».
«У всех у них схожие симптомы тремора, но тремор очень разный по своей природе», — говорит Хок.«Однако даже опытным неврологам очень и очень трудно их различить».
Исследователи добились больших успехов в обнаружении болезни Паркинсона за счет автоматического анализа выражений лица, голоса и двигательных движений. Тем не менее, необходима дальнейшая работа для разработки алгоритмов, позволяющих различать, как этот непроизвольный тремор отличается от других двигательных расстройств, включая атаксию и болезнь Хантингтона.
«Мы пока не можем сказать этого», — говорит Хок. «Но мы стремимся дифференцировать эти толчки с помощью искусственного интеллекта, чтобы предотвратить потенциальный вред от ошибочного диагноза при максимальном увеличении пользы.”
Кстати, о своевременной диагностике болезни Паркинсона. . .
Оказалось, что не только селфи и видео могут помочь в диагностике болезни Паркинсона.
Все больше и больше людей используют интеллектуальные устройства с голосовым управлением, такие как Alexa, Apple Watch и Google Voice Assistant, для выполнения повседневных задач. Могут ли эти устройства анализировать нашу речь и голоса, чтобы предупредить нас, если мы покажем ранние предупреждающие признаки болезни Паркинсона?
Недавняя работа исследователей из Рочестера предполагает, что это вполне возможно.Васифур Рахман, Сангву Ли, доктор Сайфул Ислам и другие студенты лаборатории Хока опубликовали в Журнале медицинских интернет-исследований результаты исследований, которые показывают, как можно использовать онлайн-инструмент для удаленного скрининга на болезнь Паркинсона практически любого человека с помощью видео или аудио. -интегрированные речевые задачи.
В совокупности усилия исследователей из Рочестера вносят вклад в будущее, в котором равенство и доступ к неврологической помощи будут такими же повсеместными, как владение смартфоном или другим устройством с подключением к Интернету.
Подробнее
Могут ли социальные сети помочь нам быть более креативными?
Наше взаимодействие в социальных сетях могло бы стимулировать новые способы мышления и различные точки зрения, если бы творчество считалось частью алгоритмов сети, говорят исследователи из Рочестера.
Теги: искусственный интеллект, Департамент компьютерных наук, Эхсан Хок, избранный пост, Школа инженерных и прикладных наук Хаджима, здравоохранение, медицинский центр, неврология, болезнь Паркинсона, Рэй Дорси, результаты исследования
Категория : Рекомендуемые
Мыши с поврежденными митохондриями, использованные для моделирования болезни Паркинсона
González-Rodríguez, P. et al. Природа 599 , 650–656 (2021).
Артикул Google ученый
Мальпартида, А. Б., Уильямсон, М., Нарендра, Д. П., Уэйд-Мартинс, Р. и Райан, Б. Дж. Trends Biochem. Sci. 46 , 329–343 (2021).
PubMed Статья Google ученый
Райан, Б.Дж., Хук, С., Фон, Э. А. и Уэйд-Мартинс, Р. Trends Biochem Sci. 40 , 200–210 (2015).
PubMed Статья Google ученый
Шапира, А. Х. В. et al. Ланцет 333 , 1269 (1989).
Артикул Google ученый
Hattori, N., Tanaka, M., Ozawa, T. & Mizuno, Y. Ann.Neurol. 30 , 563–571 (1991).
PubMed Статья Google ученый
Grünewald, A. et al. Ann. Neurol. 79 , 366–378 (2016).
PubMed Статья Google ученый
Haddad, D. & Nakamura, K. FEBS Lett. 589 , 3702–3713 (2015).
PubMed Статья Google ученый
Sterky, F. H. et al. Hum. Мол. Genet. 21 , 1078–1089 (2012).
PubMed Статья Google ученый
Kim, H.-W. et al. Neurobiol. Старение 36 , 2617–2627 (2015).
PubMed Статья Google ученый
Quintana, A., Kruse, S.E., Kapur, R.P., Sanz, E.И Палмитер, Р. Д. Proc. Natl Acad. Sci. США 107 , 10996–11001 (2010).
PubMed Статья Google ученый
Betarbet, R. et al. Nature Neurosci. 3 , 1301–1306 (2000).
PubMed Статья Google ученый
Ekstrand, M. I. et al. Proc. Natl Acad.Sci. США 104 , 1325–1330 (2007).
PubMed Статья Google ученый
Berthet, A. et al. J. Neurosci. 34 , 14304–14317 (2014).
PubMed Статья Google ученый
Mimaki, M., Wang, X., McKenzie, M., Thorburn, D. R. & Ryan, M. T. Biochim. Биофиз. Acta 1817 , 851–862 (2012).
PubMed Статья Google ученый
Tuppen, H.A.L. et al. Мозг 133 , 2952–2963 (2010).
PubMed Статья Google ученый
Qian, H. et al. Природа 582 , 550–556 (2020).
PubMed Статья Google ученый
Kordower, J.H. et al. Мозг 136 , 2419–2431 (2013).
PubMed Статья Google ученый
В основе прогрессирования болезни Паркинсона, по-видимому, лежат сосудистые дефекты
Исследователи Медицинского центра Джорджтаунского университета неожиданно обнаружили, что у пациентов с болезнью Паркинсона средней степени тяжести наблюдается значительный сосудистый дефект.Это открытие может помочь объяснить более ранний результат того же исследования, в котором препарат нилотиниб был способен остановить моторное и немоторное снижение (когнитивные способности и качество жизни) в долгосрочной перспективе.
Исследователи говорят, что их открытие, подробно описанное в исследовании, опубликованном сегодня (12 ноября 2021 г.) в журнале Neurology Genetics , предполагает, что стенки кровеносных сосудов, называемые гематоэнцефалическим барьером, обычно действуют как решающий фильтр для защиты мозга от токсинов. кроме того, что позволяет питательным веществам питать его, он не работает должным образом у некоторых пациентов с болезнью Паркинсона: он запрещает токсинам выходить из мозга и препятствует проникновению таких питательных веществ, как глюкоза.Возможно, что еще более опасно, дисфункциональный барьер позволяет воспалительным клеткам и молекулам организма проникать в мозг и повредить его.
Исследование, первое продольное исследование с использованием такой продвинутой геномики, теперь предоставляет исследователям новую цель для терапевтического вмешательства при болезни Паркинсона, говорит старший автор исследования Шарбель Мусса, доктор медицинских наук, директор программы трансляционной нейротерапии Медицинского центра.
Новое открытие является результатом второй части клинического исследования фазы II, в котором было проведено секвенирование полного генома спинномозговой жидкости нового поколения у 75 пациентов с болезнью Паркинсона до и после лечения новым лекарством от лейкемии, нилотинибом или плацебо.
Это исследование длилось 27 месяцев; первоначальное исследование было двойным слепым, и пациенты были рандомизированы либо на плацебо, либо на 150 или 300 мг нилотиниба в течение 12 месяцев. Пациенты страдали тяжелой болезнью Паркинсона; все лечились с оптимальным стандартом ухода, и многие (30%) также использовали самые изощренные возможные методы лечения, такие как глубокая стимуляция мозга. Во второй части исследования использовался адаптивный дизайн, и у всех участников был 3-месячный период вымывания препарата перед повторной рандомизацией на 150 или 300 мг в течение дополнительных 12 месяцев.Через 27 месяцев было установлено, что нилотиниб безопасен, и у пациентов, получавших нилотиниб, наблюдалось дозозависимое увеличение дофамина, химического вещества, теряемого в результате разрушения нейронов.
«Оказалось, что нилотиниб останавливал моторное и немоторное снижение у пациентов, принимавших более высокую дозу 300 мг», — говорит Мусса. Клинические результаты этого исследования были опубликованы в журнале Movement Disorders в марте 2021 года.
Текущая часть только что опубликованного исследования посвящена исследованию спинномозговой жидкости пациентов с помощью эпигеномики, которая представляет собой систематический анализ глобального состояния экспрессии генов в корреляции с продолжающимися клиническими исходами.Новый анализ помогает объяснить клинические данные.
Нилотиниб инактивировал белок (DDR1), который разрушал способность гематоэнцефалического барьера функционировать должным образом. Когда DDR1 был подавлен, нормальный транспорт молекул в мозговой фильтр и из него возобновился, а воспаление снизилось до такой степени, что дофамин, нейромедиатор, истощенный в процессе болезни, снова вырабатывался.
Мусса и его команда уже давно работают над тем, как нилотиниб (тасигна) может оказывать на нейродегенерацию, включая болезни Альцгеймера и Паркинсона.Препарат был одобрен в 2007 году для лечения хронического миелолейкоза (ХМЛ), но Мусса предположил, что его механизм действия может помочь мозгу уничтожить токсины, которые образуются в мозге пациентов с нейродегенеративными расстройствами.
«Нилотиниб не только задействует систему утилизации мусора в головном мозге, устраняя плохие токсичные белки, но, по-видимому, также восстанавливает гематоэнцефалический барьер, позволяя этим токсичным отходам покинуть мозг и впустить питательные вещества», — объясняет Мусса. «Обычно считается, что болезнь Паркинсона связана с митохондриальным или энергетическим дефицитом, который может быть вызван токсинами окружающей среды или накоплением токсичного белка; это никогда не считалось сосудистым заболеванием.”
«Насколько нам известно, это первое исследование, показывающее, что гематоэнцефалический барьер организма потенциально представляет собой мишень для лечения болезни Паркинсона», — говорит Мусса. «Еще предстоит проделать большую работу, но простое знание того, что сосудистая система мозга пациента играет значительную роль в прогрессировании заболевания, является очень многообещающим открытием».
Ссылка: «МикроРНК CSF выявляют нарушение ангиогенеза и аутофагии при болезни Паркинсона» Алан Дж. Фаулер, Джаил Ан, Микаэлин Хеврон, Тимоти Чиу, Рим Аюб, Санджана Малки, Хабтом Рессом, Ласар Феррес-Яги, Барбара Вильмарт .Пэган и Шарбель Мусса, 12 ноября 2021 г., Neurology Genetics .
DOI: 10.1212 / NXG.0000000000000633
Помимо Муссы, авторами отчета являются Алан Дж. Фаулер, MS; Джаил Ан, доктор философии; Michaeline Hebron, MS; Тимоти Чиу; Рем Аюб; Санджана Мулки, MS; Хабтом Рессом, доктор философии; Ясар Торрес-Яги, доктор медицины; Барбара Уилмарт, НП; и Фернандо Л. Пэган, доктор медицины.
.